兒童用藥一直備受關(guān)注，很多成人藥物是無(wú)法對(duì)半給孩子使用的，成人藥物的藥性并不適合兒童使用。

瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日公布了多發(fā)性硬化癥藥物Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）III期臨床研究PARADIGMS的積極頂線數(shù)據(jù)。該研究在兒童和青少年多發(fā)性硬化癥（MS）患者中開(kāi)展，評(píng)估了每日口服一次Gilenya的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，與每周一次干擾素β-1a肌內(nèi)注射相比，每日一次口服Gilenya在這一患者群體中在長(zhǎng)達(dá)2年的時(shí)間內(nèi)使病情復(fù)發(fā)次數(shù)（年復(fù)發(fā)率）實(shí)現(xiàn)了統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的臨床意義的降低，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。

該項(xiàng)研究中，Gilenya的安全性與以往研究一致，總體而言，干擾素組報(bào)告了更多的不良事件。值得一提的是，PARADIGMS研究是在兒科MS患者群體中開(kāi)展的關(guān)于疾病修飾療法（DMT）的有史以來(lái)首個(gè)隨機(jī)對(duì)照III期臨床研究。該研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)將于今年10月25-28日在法國(guó)巴黎舉行的第七屆ECTRIMS=ACTRIMS聯(lián)合會(huì)議上公布。

目前，Gilenya尚未獲任何監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)用于兒科MS的治療。諾華計(jì)劃對(duì)這些重要數(shù)據(jù)進(jìn)行深入分析，并與監(jiān)管機(jī)構(gòu)討論下一步的申請(qǐng)?zhí)峤弧?/p>

PARADIGMS研究（NCT01892722）是一項(xiàng)靈活療程（長(zhǎng)達(dá)2年）、雙盲、隨機(jī)、多中心III期臨床研究，在全球25個(gè)國(guó)家、87個(gè)網(wǎng)點(diǎn)開(kāi)展，入組的患者為確診為多發(fā)性硬化癥（MS）的兒童和青少年患者，評(píng)估了口服Gilenya相對(duì)于β-1a干擾素肌肉注射的療效和安全性，該研究有一個(gè)為期5年的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展期。研究共入組了215例兒童和青少年MS患者，年齡在10-17歲，擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）得分在0-5.5之間。研究中，患者隨機(jī)分配至每日口服一次Gilenya（0.5mg或0.25mg，取決于患者體重）或每周一次肌肉注射干擾素β-1a。該研究的的主要終點(diǎn)是治療24個(gè)月期間的復(fù)發(fā)頻率（年復(fù)發(fā)率，ARR）。次要終點(diǎn)包括新的或新擴(kuò)大的T2病灶數(shù)目、釓增強(qiáng)的T1病變，安全性和藥代動(dòng)力學(xué)特性，所有這些指標(biāo)在整個(gè)治療期間進(jìn)行評(píng)測(cè)。

諾華全球藥物開(kāi)發(fā)主管和首席醫(yī)療官Vas Narasimhan表示，在任何年齡，MS患者的生活都面臨著巨大的挑戰(zhàn)；然而，在兒童和青少年患者群體中，這一挑戰(zhàn)所帶來(lái)的后果很可能是毀滅性的，會(huì)嚴(yán)重限制日常活動(dòng)能力，例如上學(xué)。兒科MS通常在青春期確診，與成人MS相比，兒科MS復(fù)發(fā)更頻繁且更嚴(yán)重。MS病情復(fù)發(fā)會(huì)對(duì)兒科患者的機(jī)動(dòng)性、平衡和認(rèn)知功能產(chǎn)生嚴(yán)重負(fù)面影響，同時(shí)與成人MS患者相比，兒科MS患者更可能在較早年齡積累身體殘疾。目前，在兒童和青少年患者群體中，針對(duì)安全有效的MS藥物存在著顯著未滿足的醫(yī)療需求，這類(lèi)患者目前尚無(wú)專(zhuān)門(mén)批準(zhǔn)的疾病修飾療法。

多發(fā)性硬化癥（MS）是一種慢性炎癥性、脫髓鞘的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，影響全球約230萬(wàn)人，其中估計(jì)3-5%為兒童，目前尚無(wú)治愈該病的藥物。MS的發(fā)生是由于人體免疫系統(tǒng)異常攻擊腦、脊髓、視神經(jīng)中的神經(jīng)細(xì)胞絕緣層和支撐結(jié)構(gòu)——髓鞘，引起炎癥及相關(guān)損傷。這種損傷可引起一系列癥狀，包括視覺(jué)障礙、肌肉無(wú)力、講話困難、嚴(yán)重疲勞、認(rèn)知障礙等，嚴(yán)重者可以導(dǎo)致活動(dòng)障礙和殘疾。多發(fā)性硬化癥的平均發(fā)病年齡一般在20至40歲，是年輕的成年人群體中非外傷致殘的主要原因，可導(dǎo)致認(rèn)知功能逐漸喪失。在成人中，有3種類(lèi)型的MS：復(fù)發(fā)緩解型MS（RRMS）、繼發(fā)進(jìn)展型MS（SPMS）、原發(fā)進(jìn)展型MS（PPMS）。而在兒童中，RRMS幾乎占到了所有病例（約98%）。

Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）是一種神經(jīng)鞘氨醇1-磷酸受體調(diào)節(jié)劑，是獲批用于多發(fā)性硬化癥（MS）治療的首個(gè)口服疾病修飾療法（DMT）。Gilenya針對(duì)由MS導(dǎo)致的局灶性和彌漫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）損害具有一種可逆的淋巴細(xì)胞再分布作用。長(zhǎng)期的臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界證據(jù)及治療經(jīng)驗(yàn)表明，Gilenya能很方便地融入患者的日常生活中，帶來(lái)高的治療滿意度、以及長(zhǎng)期的依從性，并最終改善患者的長(zhǎng)期預(yù)后。

多發(fā)性硬化癥得到藥物的修飾治療，這對(duì)于兒童和青少年也是一個(gè)莫大的驚喜！讓多發(fā)性硬化癥的患者得到得了高效的治療痊愈度。