近年來(lái)國(guó)家藥監(jiān)局著力破解臨床上“兒童吃藥靠掰，用量靠猜”的困局，積極鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)，加快推進(jìn)兒童藥審評(píng)上市。

國(guó)家藥監(jiān)局表示，對(duì)具有臨床價(jià)值、患者急需的兒童用藥優(yōu)先審評(píng)審批，開(kāi)通兒童藥綠色通道，對(duì)研發(fā)企業(yè)主動(dòng)靠前服務(wù)，安排項(xiàng)目管理人專(zhuān)人專(zhuān)項(xiàng)督導(dǎo)審評(píng)任務(wù)進(jìn)度，推動(dòng)兒童藥加快審評(píng)上市。全面推動(dòng)兒童用藥工作。在企業(yè)的溝通、受理、審評(píng)等環(huán)節(jié)主動(dòng)服務(wù)，提高品種處理效率，最大限度縮短審評(píng)時(shí)間。

2021年全年，共計(jì)47個(gè)兒童專(zhuān)用藥和增加兒童應(yīng)用的藥品獲得上市批準(zhǔn)，14個(gè)納入優(yōu)先審評(píng)審批序列，獲批數(shù)量遠(yuǎn)高于往年。包括兒科吸入制劑、輪狀病毒疫苗、中藥顆粒劑等重要品種和劑型。與此同時(shí)，兒童用藥的申報(bào)與審批數(shù)量正呈現(xiàn)穩(wěn)步上升趨勢(shì)。2022年1—4月，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心已完成30件兒童用藥技術(shù)審評(píng)任務(wù)，共計(jì)21個(gè)品種，包含8個(gè)優(yōu)先審評(píng)審批品種。兒童用藥技術(shù)審評(píng)任務(wù)完成量與2021年同期相比增長(zhǎng)90.91%。

國(guó)家藥監(jiān)局還積極鼓勵(lì)推動(dòng)臨床急需的原研兒科用藥加快進(jìn)口：圍繞提高我國(guó)患兒獲得國(guó)內(nèi)無(wú)有效治療手段的原研進(jìn)口藥的使用機(jī)會(huì)，縮小境內(nèi)外兒科用藥的可及性差距，鼓勵(lì)外資企業(yè)積極申報(bào)。采用集中、快速、有序處理方式，提供優(yōu)質(zhì)溝通。近年來(lái)，我國(guó)已先后加快審批治療5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等16個(gè)兒童用藥獲批上市，為提高患兒生存率和生活質(zhì)量帶來(lái)了新的希望。